Inclisiran

Inclisiran được sử dụng để giảm cholesterol LDL-C (cholesterol lipoprotein tỷ trọng thấp) ở người lớn bị tăng cholesterol máu nguyên phát, bao gồm cả trường hợp tăng cholesterol máu gia đình dị hợp tử (HeFH). Thuốc có thể được dùng như liệu pháp đơn trị liệu hoặc kết hợp với các thuốc điều trị cholesterol khác, đặc biệt là statin, nhằm giúp kiểm soát hiệu quả mức cholesterol LDL và giảm nguy cơ các biến cố tim mạch liên quan.

Inclisiran được sử dụng dưới dạng tiêm dưới da với liều khuyến cáo dành cho người lớn là 284 mg mỗi lần. Liều đầu tiên được tiêm vào ngày bắt đầu điều trị, sau đó liều thứ hai được tiêm sau 3 tháng và các liều nhắc lại tiếp theo được tiêm mỗi 6 tháng một lần nhằm duy trì hiệu quả kéo dài của thuốc. Cách dùng này giúp bệnh nhân thuận tiện trong việc tuân thủ điều trị và đảm bảo giảm lipid máu liên tục.

Thuốc được tiêm vào vùng da bụng, cánh tay trên hoặc đùi, nên tránh tiêm vào các vùng có vết thương, viêm hoặc tổn thương da. Việc tiêm inclisiran cần do nhân viên y tế có chuyên môn thực hiện, không được tự tiêm tại nhà. Thuốc có thể dùng đơn độc hoặc phối hợp với các thuốc hạ cholesterol khác như statin để đạt hiệu quả tối ưu. Người dùng cần tuân thủ đúng lịch tiêm và không được tự ý ngưng thuốc mà không tham khảo bác sĩ để tránh nguy cơ tái tăng cholesterol LDL.

Các tác dụng phụ phổ biến nhất của inclisiran bao gồm phản ứng đỏ, đau hoặc bầm tím tại chỗ tiêm, đau khớp, viêm phế quản và cảm lạnh hoặc các vấn đề về hô hấp. Đây là những tác dụng phụ thường nhẹ và tạm thời, không gây ảnh hưởng nghiêm trọng đến sức khỏe người dùng.

Tuy nhiên, inclisiran cũng có thể gây ra các tác dụng phụ nghiêm trọng như phản ứng dị ứng. Nếu xuất hiện các triệu chứng như nổi mề đay, ngứa dữ dội, khó thở, sưng mặt, môi, lưỡi hoặc cổ họng, người dùng cần đến cơ sở y tế khẩn cấp ngay lập tức. Thuốc cũng có thể làm tăng nguy cơ nhiễm trùng đường tiết niệu với dấu hiệu như đau hoặc nóng rát khi đi tiểu, đi tiểu nhiều hoặc gấp hơn bình thường, đau vùng chậu hoặc trực tràng hoặc nước tiểu đổi màu, có mùi khó chịu. Khi gặp bất kỳ triệu chứng nào trong số này, bệnh nhân nên liên hệ ngay với bác sĩ để được tư vấn và điều trị kịp thời.

Inclisiran là một loại thuốc sử dụng cơ chế dược lực học độc đáo dựa trên RNA can thiệp nhỏ (siRNA). Thuốc hoạt động bằng cách liên kết và kích hoạt phức hợp RISC (RNA-induced silencing complex) để phá hủy mRNA mã hóa enzyme PCSK9 trong tế bào gan. Việc ức chế sản xuất PCSK9 làm tăng số lượng thụ thể LDL trên bề mặt tế bào gan, giúp gan loại bỏ nhiều cholesterol LDL (cholesterol xấu") khỏi máu hơn. Nhờ đó, nồng độ LDL-C trong huyết tương giảm đáng kể, góp phần làm giảm nguy cơ bệnh tim mạch liên quan đến mỡ máu cao.

Inclisiran là một loại thuốc mới thuộc nhóm RNA can thiệp nhỏ (small interfering RNA - siRNA) được phát triển để điều trị tăng cholesterol máu, đặc biệt là cholesterol LDL. Khác với các thuốc giảm cholesterol truyền thống, Inclisiran sử dụng cơ chế RNAi (RNA interference) để can thiệp trực tiếp vào quá trình sản xuất protein ở cấp độ RNA thông qua việc gắn kết và phá hủy mARN của PCSK9, cắt đứt khả năng tổng hợp protein này.

Thuốc được thiết kế để được hấp thu đặc hiệu vào tế bào gan nhờ liên kết với GalNAc, cho phép liều dùng thấp và hiệu quả kéo dài. Liều dùng điển hình của Inclisiran chỉ cần tiêm dưới da hai lần mỗi năm sau liều ban đầu và liều bổ sung 3 tháng, mang lại sự tiện lợi và đảm bảo tuân thủ điều trị. Nhờ cơ chế này, inclisiran đã chứng minh giảm LDL-C khoảng 50% hoặc hơn trong các thử nghiệm lâm sàng, từ đó góp phần giảm nguy cơ các biến cố tim mạch.